La ANMAT autorizó Spinraza, uno de los medicamentos más caros del mundo

Es para la atrofia muscular espinal, una grave enfermedad que afecta a chicos y adultos, y puede ser mortal. El organismo avaló su registro pero aún no se sabe cómo será la cobertura.

Anmat acaba de resolver la registración de Spinraza para los niveles 1, 2 y 3 de la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad genética neuronal que afecta a unas 350 personas en el país. Es un reclamo que desde hace dos años llevan adelante las familias de los pacientes que ahora deben esperar por el plan de cobertura que dispondrá la Secretaría de Salud.

La AME tiene un origen genético y se define como un grupo de trastornos de las neuronas motoras, que lleva a debilidad y atrofia muscular. La enfermedad tiene cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e infecciones. Respecto de los síntomas, los bebés tienen muy poco tono muscular, ausencia de control en la cabeza, problemas respiratorios y de alimentación. En los nenes más grandes, suelen tener voz nasal, infecciones respiratorias graves frecuentes y una postura que empeora.

El único medicamento capaz de contener el avance de la AME es el nurinersen, una inyección conocida por su nombre comercial: Spinraza. En estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar la muerte en los pacientes más graves, los que tienen AME tipo 1, y también mostró efectividad en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los casos: bebé, niños, adolescentes y adultos. Fue aprobada por la FDA estadounidense a fines de 2016, después de 14 años de investigaciones, y desde entonces las asociaciones de padres de chicos con AME vienen reclamando que el Ministerio de Salud lo autorice también en la Argentina.

Pero el gran problema es el costo: el primer año de tratamiento puede valer 600.000 dólares y 300.000 el siguiente, y lo mismo los siguientes en caso de que el paciente los necesitara.

El titular de la ANMAT, Carlos Chiale, firmó una disposición que autoriza el registro del producto. Este texto no dice nada de quién lo pagará. Según explicaron desde el organismo, la función de esta agencia regulatoria es técnica: esto es, determinar si el producto cumple con las normativas respecto de efectividad y seguridad, y autorizar el registro para su comercialización. Tampoco está aún aprobada su venta: para eso el laboratorio debe presentar cierta documentación, en un proceso que se llama “primer lote”. Las cuestiones relativas a la cobertura, tanto en éste como en cualquier otro fármaco, aclararon, dependen del Ministerio de Salud.

La asociación Familias AME, que reúne a 250 de los 300 pacientes que se estima hay en el país, difundió la novedad en su página de Facebook “con lágrimas en los ojos y alegría inmensa en el corazón”. “Aún aguardamos el plan de cobertura que dispondrá el Ministerio de Salud”, agregó la entidad. El año pasado, hicieron una marcha para pedir la aprobación de Spinraza y en julio se reunieron con el entonces ministro de Salud (hoy secretario) Adolfo Rubinstein.

IMPORTANTE‼️‼️‼️‼️Con lágrimas en los ojos y alegria inmensa en el corazón, les informamos a nuestra comunidad que…

Publicado por Familias AME Argentina en Viernes, 8 de marzo de 2019

Fuente: Clarin

 

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